Las enfermedades degenerativas del SNC se caracterizan por la destrucción neuronal y la pérdida de funciones cognitivas, motoras o ambas.
Aunque pueden aparecer a cualquier edad, son más habituales en edades avanzadas. En la actualidad ninguna enfermedad degenerativa del SNC tiene tratamiento curativo, tan sólo sintomático o paliativo con el que se consigue retrasar el avance de la enfermedad.
Las terapias génicas ofrecen un horizonte esperanzador para el diagnóstico y tratamiento de estas patologías, pero por el momento aún se encuentran en fases iniciales y habrá que esperar unos años hasta que se desarrollen en su totalidad.
Las enfermedades degenerativas más estudiadas y para que las existen más fármacos son la Enfermedad de Parkinson y la Enfermedad de Alzheimer. La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es otra enfermedad degenerativa de la que hasta el momento solo se dispone de muy pocos fármacos que tengan efectos llamativos.